Gemiddeld duurt het twaalf jaar voor een nieuw medicijn op de markt komt. Eerst moet het uitvoerig worden getest en door allerlei instanties worden goedgekeurd. Wat zijn de effecten? Zijn er bijwerkingen? Wat doet het middel op de lange termijn? Allemaal goede redenen om medicijnen pas na een uitvoerig ontwikkelingstraject officiëel te registreren en voor te mogen schrijven aan patiënten.

Maar voor sommige patiënten heeft dat proces ook een keerzijde. Zij kunnen niet jaren wachten op een medicijn dat mogelijk hun leven verlengt of redt. Voor deze groep, waarvoor het bestaande medicatie- en behandelaanbod geen uitkomst meer biedt, is een uitzondering bedacht: het zogenoemde compassionate use, een behandelingsoptie die een arts in staat stelt om (nog) niet-geregistreerde - dus experimentele - medicijnen voor te schrijven aan terminale of chronische patiënten van wie de levenskwaliteit met grote stappen achteruitgaat.

Klinkt hoopgevend, alleen: grote medicijnfabrikanten zijn zeer terughoudend met het verlenen van compassionate use. Een geneesmiddel dat nog niet geregistreerd is, kan slechte publiciteit genereren door onverhoopt tegenvallende resultaten bij de mensen die het toch krijgen voorgeschreven. Geneesmiddelenautoriteiten kunnen daardoor definitief de deur sluiten voor een middel waar vaak al miljoenen en vele jaren ontwikkelingstijd in gestoken zijn. Wat hierbij ook niet meehelpt: bijwerkingen moeten worden gemeld door de fabrikant, maar positieve resultaten van compassionate use (een geneesmiddel slaat aan, iemand overleeft of leeft langer) tellen niet mee als klinische

Die terughoudendheid kan dramatische gevolgen hebben. Zoals het inmiddels beroemde voorbeeld van de 41-jarige Australiër Nick Auden. Hij leed aan melanoomkanker met uitzaaiingen in de hersenen. Een door experts aangemerkt revolutionair middel werd hem ondanks een grootschalige campagne door twee fabrikanten Hij november vorig jaar.

Bovendien kan compassionate use ook té succesvol zijn. Dat wil zeggen: als mensen zich niet meer opgeven voor klinisch onderzoek, omdat er via compassionate use ook aan de middelen te komen is. Bedrijven kunnen dan niet genoeg proefpersonen vinden voor hun medicijnproeven, en worden zo slachtoffer van hun eigen succes.

‘Blue Hands’ (2005). Foto: Daniele Buetti / courtesy of the artist and Aeroplastics contemporary, Brussels
‘Blue Hands’ (2005). Foto: Daniele Buetti / courtesy of the artist and Aeroplastics contemporary, Brussels

Een sociaal netwerk voor experimentele medicijnen

Om aan deze problemen iets te doen, is in Nederland twee jaar geleden myTomorrows opgericht, dat de praktijk van compassionate use wil professionaliseren. En eigenlijk een voorschot wil nemen op de strijd tegen de langdurige registratieprocedures voor geneesmiddelen in het algemeen. Want, vindt CEO Sjaak Vink: ‘Veelbelovende medicatie moet sneller naar de patiënt en mag niet in het bureaucratische registratieproces blijven steken terwijl uitbehandelde patiënten geen alternatieven meer hebben.’ Iemand die tegen de dood aanhikt moet volgens hem zelf kunnen bepalen of hij gebruik wil maken van een geneesmiddel dat nog niet officieel geregistreerd is. Niet de fabrikant.

MyTomorrows werkt daarom aan een online catalogus, een zogeheten ‘fast track treatment list’ van experimentele medicijnen voor patiënten die opgegeven zijn of in een uitzichtloze situatie zijn beland. Zoals patiënten van bepaalde kankersoorten of chronische spierziekten als ALS. Het gaat om geneesmiddelen die de eerste klinische fase van het geneeskundig onderzoek hebben overleefd, en op grote lijnen al getest zijn op veiligheid en effectiviteit.

Om je als patiënt in te schrijven op de site, is toestemming van een arts nodig. Ook de Inspectie voor de Gezondheidszorg kan het verstrekken van de experimentele middelen blokkeren. Op dit moment valt het gebruik van de medicijnen van myTomorrows in Nederland buiten het zorgpakket van de verzekeringen. De kosten worden verhaald op de patiënt in kwestie en kunnen soms wel oplopen tot 15.000 euro, maar er zijn ook goedkopere geneesmiddelen beschikbaar voor enkele honderden euro’s.

Op den duur moet de website een sociaal netwerk voor experimentele behandelingen worden waarop artsen en gebruikers gedetailleerd kenbaar maken hoe effectief het medicijn is, wat de bijwerkingen zijn en of ze aan te raden zijn bij andere uitbehandelde patiënten. Volgens myTomorrows krijgen gebruikers door het groeiende ledenbestand een steeds betrouwbaarder beeld van de aangeboden medicijnen. En leveren de ervaringen van patiënten waardevolle informatie voor de fabrikant op.

‘Tears on profile’. Foto: Daniele Buetti / courtesy of the artist and Aeroplastics contemporary, Brussels
‘Tears on profile’. Foto: Daniele Buetti / courtesy of the artist and Aeroplastics contemporary, Brussels

Geld naar nieuwe medicijnen

MyTomorrows wil hoofdzakelijk samenwerken met kleinere biotechbedrijven. Zij zijn in toenemende mate verantwoordelijk voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Tegelijkertijd missen ze het kapitaal om het langdurige registratieproces te bekostigen. Om hun medicijnen op de markt te krijgen zijn ze vaak genoodzaakt zichzelf te verkopen aan de grote farmaceutische

Voor hen is het opkopen van veelbelovende biotechbedrijven een relatief makkelijke manier om nieuwe patenten voor de komende jaren voor de eigen organisatie veilig te stellen, omdat ze zelf grote moeite hebben om nieuwe geneesmiddelen te

Volgens Vink is dat problematisch: ‘De allergrootste medicijnfabrikanten worden gerund door managers en bedrijfskundigen. Daar concurreren aandeelhouders en beurskoersen nog wel eens met de gezondheid van de patiënt.’

Natuurlijk hebben ook kleinere farmabedrijven een commerciële basis. Maar de echte medicijninnovaties vinden volgens Vink voornamelijk bij de kleinere bedrijven plaats.

‘I will not be patient’

Toch is er is nogal wat kritiek op myTomorrows. Er zijn Kamervragen gesteld, patiëntorganisaties en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen zijn terughoudend en medici vrezen voor de zoveelste commerciële uitspatting in de zorg. PvdA-kamerlid Lea Bouwmeester wilde vorige zomer van minister Edith Schippers (Volksgezondheid, VVD) weten of het bedrijf geen doorgeefluik van de industrie zou worden als het niet-geregistreerde geneesmiddelen zou gaan verstrekken. Ook vreesde Bouwmeester dat bij patiënten de indruk gewekt zou worden dat de middelen even veilig zijn als geregistreerde geneesmiddelen.

Patiëntenorganisaties als het Nederlandse Federatie voor Kankerpatiëntorganisaties ( maar ook het Antoni van Leeuwenhoek Ziekenhuis temperen de verwachtingen en vinden het ‘onethisch’ om kwetsbare patiënten te verleiden met dure middelen die misschien helemaal geen hebben of onveilig kunnen zijn. Op Twitter verweet farmaceutisch geneeskundige Henk Jan Out myTomorrows ‘luchtkastelen’ te verkopen waarover hij zich ‘steeds bozer’ maakt.

Ondertussen zoekt myTomorrows nadrukkelijk de publiciteit op. Radioprogramma’s, krantenartikelen en het NOS Journaal maakten twee weken geleden allemaal melding van een experimenteel, veelbelovend kankermedicijn dat de site in de catalogus opgenomen Ook is de website duidelijk marketinggericht. Patiënten worden ‘fighters’ genoemd, vergezeld met de dubbelzinnige leus ‘I will not be patient.’

Maar maakt het winstoogmerk myTomorrows tot een opportunistisch initiatief of richt het bedrijf zich wel degelijk op een urgent probleem in de geneesmiddelenindustrie?

‘Handrücken #104’ (2002). Foto: Daniele Buetti / courtesy of the artist and Aeroplastics contemporary, Brussels
‘Handrücken #104’ (2002). Foto: Daniele Buetti / courtesy of the artist and Aeroplastics contemporary, Brussels

No cure, do pay?

Wie de oprichters van het bedrijf onderzoekt, vindt vier succesvolle zakenmensen die eerder directeur, bankier of arts waren. Initiatiefnemer van myTomorrows Ronald Brus was CEO van Crucell, het Nederlandse paradepaardje onder de biotechnologiebedrijven dat in 2011 voor 3 miljard euro aan farmareus Johnson & Johnson werd

Sjaak Vink, van huis uit bedrijfseconoom, ziet juist een voordeel in zo’n commerciële basis. ‘Je krijgt gewoon veel meer gedaan in een organisatie met winstoogmerk,’ zegt Vink. ‘Geld verdienen moet geen probleem zijn, zolang er wat tegenover komt te staan.’

De prijs die patiënten moeten betalen voor experimentele geneesmiddelen kan aardig in de papieren lopen, tot wel 15.000 euro voor een kuur

De prijs die patiënten bij myTomorrows moeten betalen voor experimentele geneesmiddelen kan aardig in de papieren lopen. Volgens sommigen het bewijs dat de belangen van de patiënt secundair zijn aan de commercie. Maar dat ligt buiten de macht van het bedrijf, zegt Vink. ‘Sommige kuren kunnen zo’n 15.000 euro kosten,’ zegt hij. ‘Helaas wordt in Nederland compassionate use nog niet door de zorgverzekeraars gedekt.’

In de praktijk betekent dit dat het gebruik van de middelen vaak volledig door de patiënt bekostigd moet worden. Dit in tegenstelling tot bijvoorbeeld waar wel bij wet is bepaald dat zorgverzekeraars de kosten van compassionate use vergoeden.

De prijs van een geneesmiddel op de site bestaat voor een deel uit de logistieke en juridische afhandeling van fabrikanten en toezichthouders, zegt Vink. Aan de andere kant gaat een deel van dat geld naar de fabrikant, die daarmee vervaardiging en verdere ontwikkeling van het medicijn kan bekostigen.

MyTomorrows gaat pas geld verdienen als een geneesmiddel dat zij aanbieden ook daadwerkelijk geregistreerd wordt. Met andere woorden: komt een middel uiteindelijk niet op de markt, dan ontvangt het bedrijf niets. Vink: ‘Wij krijgen een percentage van de winst die het bedrijf maakt in de eerste jaren van het patent.’

Het initiatief verplicht zichzelf zo om medicijnen aan te bieden van fabrikanten waarvan het ook daadwerkelijk verwacht dat ze binnen afzienbare tijd op de markt worden gebracht. Het bedrijf heeft ingecalculeerd de eerste vier jaar geen winst te maken.

Valse hoop?

MyTomorrows wordt verweten in te spelen op de wanhoop van patiënten die niet lang meer te leven hebben. Vink is echter resoluut: ‘Het is een misverstand dat we valse hoop verkopen. We bieden keuzemogelijkheden aan, geen hoop.’ De arts moet de mogelijkheden voorleggen en bepalen of een behandeling nog iets kan betekenen. ‘Het is niet zo dat wij lukraak medicijnen verstrekken aan uitbehandelde patiënten. Het zijn de arts en de toezichthouder die uiteindelijk bepalen of er nog hoop is, niet wij. Wij richten ons op het aantal mogelijkheden dat de arts tot zijn beschikking heeft.’

Intimiderend speelveld

Toch zet myTomorrows in op een ontwikkeling in de geneesmiddelenindustrie die niet van de ene op de andere dag bereikt zal worden. Op het moment dat biotechbedrijven makkelijker zelfstandig geneesmiddelen naar de markt krijgen, zal de grote industrie niet stilzwijgend toestaan dat belangrijke potentiële inkomstenbronnen opdrogen.

Een voorbeeld. In de VS werd in 2012 een om kleinere biotechbedrijven makkelijker toegang te geven tot de markt afgezwakt door een lobby van de brancheorganisatie PhRMA, waarin alle farmaceutische bedrijven afgevaardigd zijn.

Oorspronkelijk was het de bedoeling dat biotechbedrijven stapsgewijs de markt op mochten, aan het handje van de toezichthouder. Tijdens die proefperiodes kon er dan eenvoudiger geld verdiend worden om verder klinisch onderzoek te financieren. Maar de afgezanten van de grootste farmaceuten stemden voor een afzwakking van de wet. Zij wilden voorkomen dat hun kleinere broers makkelijker (lees: zonder hulp) hun weg naar de markt vinden.

Haken en ogen, maar...

De vraag is of myTomorrows binnen het krachtenveld van grote belangen de plek kan vinden die het hoopt te claimen. Artsen zijn skeptisch, verzekeraars nog niet overtuigd en de grote farmaceuten zijn niet erg genegen om nieuwe spelers op hun speelveld toe te laten. Ondanks alle haken en ogen - waarvan de medicijnkosten voor patiënten de belangrijkste zijn - probeert het bedrijf wel een oplossing te vinden voor een reëel probleem. En dat is al heel wat op de geneesmiddelenmarkt.

De ongrijpbare energie van het leven Daniele Buetti (1955, Zwitserland) is een bekende modefotograaf en manifesteert zich steeds vaker als kunstenares. In zijn werk reflecteert hij op de beeldtaal van mode en schoonheid. Gefascineerd door de bepalende rol van de media in de vorming van ieders identiteit, bevraagt de fotograaf op verschillende manieren het beeld dat van schoonheid wordt neergezet. De foto’s bij dit verhaal zijn onderdeel van zijn project ‘Lightbox', bestaande uit grote installaties: lichtbakken waarin gaatjes zijn gemaakt. De foto’s zijn esthetisch en sensueel, maar tegelijk roepen ze de associatie op met het ongrijpbare van de levensenergie die bij ziekte en overlijden zo uit je handen kan glippen. Bekijk hier andere projecten van deze fotograaf