De ongemakkelijkste rekensom ooit: wat mag een pil voor een extra levensjaar kosten?

Een paar weken geleden werd bekend wat Remdesivir, een van de eerste geneesmiddelen tegen covid-19, zal kosten. Gilead, de producent, besloot 2.340 dollar te vragen voor een behandeling van vijf dagen. Best veel geld, zeker als je weet dat er nog veel vragen zijn over de effectiviteit van dat middel.  

Maar is het te veel geld?

Die vraag kan je ook stellen bij andere geneesmiddelen die recent op de markt kwamen. Zolgensma, een medicijn tegen een zeldzame erfelijke spierziekte, kost 1,8 miljoen euro voor een behandeling. Myozyme – een middel tegen de ziekte van Pompe – kost ongeveer 450 duizend euro^* per jaar, en voor de behandeling van taaislijmziekte moet je elk jaar 150 duizend euro^* neertellen voor het middel Orkambi. 

Gelukkig wordt in Nederland het grootste gedeelte van de medicijnkosten gedragen door de overheid. Maar voor die overheid weegt de vergoeding van geneesmiddelen steeds zwaarder op het zorgbudget. Gaven we in Nederland in het jaar 2000 nog 2,4 miljard uit aan geneesmiddelen, in 2018 was dat al meer dan 4,4 miljard. ^* Bij ongewijzigd beleid zal dit bedrag, volgens een prognose van het Nederlands Zorginstituut, in 2021 stijgen tot 4,9 miljard. ^*

Deze stijging beperkt zich niet tot Nederland. Geschat wordt dat we, als we niet ingrijpen, in 2024 wereldwijd jaarlijks 1100 miljard dollar ^* zullen uitgeven aan geneesmiddelen. Die stijging is gedeeltelijk te verklaren door een steeds oudere, en dus ziekere, bevolking, maar de Big Pharma vraagt ook steeds hogere prijzen voor zijn producten.  

Voor we met zijn allen roepen dat dit een schande is, moeten we eerst een vraag beantwoorden: wat zou een eerlijke prijs van een geneesmiddel zijn? Want je kan moeilijk roepen dat een middel te duur is als je niet weet wat de correcte prijs wél zou zijn. 

Maar hoe bepaal je dat?

De simpelste manier om de prijs te bepalen, is kijken wat de kosten zijn voor het maken en distribueren van een geneesmiddel, en daar een redelijke winstmarge bij op te tellen. Je verzamelt alle uitgaven die een bedrijf doet om het geneesmiddel te ontwikkelen en te produceren: het onderzoek, de kosten van de klinische studies, de uitgaven aan medicijnen die ergens in het proces faalden, de productiekosten... Dat tel je op en het resultaat deel je dan door het aantal behandelingen dat dat bedrijf denkt te verkopen. 

Er zit een aantal nadelen aan deze methode. Zo moet je weten wat de werkelijke kosten van een bedrijf zijn, maar farmabedrijven geven zelden gedetailleerde inzage in hun boekhouding. Hoogstens roepen ze, als ze weer eens onder vuur liggen omdat hun middelen zo schrikbarend duur zijn, dat het nu eenmaal enorm veel geld kost om nieuwe medicijnen te ontwikkelen. 

Maar het gebrek aan transparantie over de werkelijke kosten is niet het belangrijkste nadeel van deze rekenmethode. Er is nog een groter probleem: wat het kost om een geneesmiddel te ontwikkelen, zegt weinig tot niets over de toegevoegde waarde van het middel.

Waarschijnlijk heeft de industrie best veel geld gespendeerd aan deze middelen, maar dat betekent niet dat ze ook allemaal hun geld waard zijn

Neem medicijnen tegen kanker: toen onderzoekers naar de 48 kankermedicijnen keken die tussen 2009 en 2013^* door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedgekeurd werden, ontdekten ze dat die gemiddeld slechts 2,7 maanden toevoegden aan de levensverwachting van de patiënt. Voor 65 procent van die geneesmiddelen was er zelfs geen bewijs dat ze enige invloed hebben op de levensduur. Waarschijnlijk heeft de industrie best veel geld gespendeerd aan deze middelen, maar dat betekent niet dat ze ook allemaal hun geld waard zijn. 

We moeten dus op zoek naar een betere manier om de juiste prijs van een pil te berekenen. Daarvoor moeten we niet kijken naar de ontwikkelingskosten, maar wel wat je eraan hebt. Krijgen we waar voor ons geld?

Hoe meet je wat je aan een pil hebt? 

Meten wat je aan een pil hebt is niet eenvoudig. Levert een pil tegen brandend maagzuur meer gezondheidswinst op dan een middel tegen hoofdpijn? Is één jaar extra in volle gezondheid leven meer waard dan tien jaar met aanhoudende pijn? Om die vragen te beantwoorden hebben wetenschappers een maat verzonnen: de QALY, voluit: quality-adjusted life year.

In het kort: de QALY is een score tussen 1 en 0. Als een jaar een 1 krijgt, geniet je dat hele jaar van een blakende gezondheid. In een jaar met een score van 0 ben je dood. De tussenliggende waarden zijn moeilijker: je moet van elke aandoening bepalen hoeveel levenskwaliteit je erdoor verliest. Een jaar waarin je aanhoudend geteisterd wordt door pijn en andere ongemakken krijgt een score dicht bij de 0, een jaar met enkel wat kleine kwaaltjes scoort bijna 1. 

Vervolgens analyseer je alle studies naar een bepaald geneesmiddel. Hoeveel langer leven patiënten die ermee behandeld worden? Hoe vaak hebben ze door dat geneesmiddel minder last van pijn of andere ongemakken? Met behulp van QALY’s kan je de te verwachten gezondheidswinst van een geneesmiddel omzetten in een getal: het gemiddeld aantal levensjaren dat je door die pil wint, gecorrigeerd voor de kwaliteit van dat leven.

Met die QALY’s kun je twee geneesmiddelen met elkaar vergelijken en bepalen welke het meeste gezondheidswinst oplevert. Handig. Maar als je wil weten of een geneesmiddel zijn geld waard is, dan moet je nog een ongemakkelijke stap nemen: je moet op elke gewonnen QALY een bedrag plakken. Alleen dan kunnen we beredeneren of een duur geneesmiddel te duur is.

Overheden hebben nu eenmaal geen onbeperkt budget, dus zullen ze leven en levenskwaliteit van patiënten moeten afwegen tegen de kosten van de vergoeding

Het lijkt evident om te stellen dat een mensenleven onbetaalbaar is, en dat je op een gezond levensjaar geen prijs zou mogen plakken. Maar als je echt vindt dat gezondheid oneindig veel waard is, dan is geen enkele prijs te hoog. Alleen: overheden die medicijnen vergoeden hebben nu eenmaal geen onbeperkt budget, dus zullen ze leven en levenskwaliteit van patiënten moeten afwegen tegen de kosten van de vergoeding. Zijn de kosten van een middel te hoog in vergelijking met de baten, dan ligt het voor de hand om het budget te besteden aan een middel dat meer QALY’s opbrengt. 

Het klinkt misschien goed om te stellen dat een mensenleven onbetaalbaar is en dat je mensenlevens niet in harde cash mag uitdrukken, maar als leidraad voor een geneesmiddelenbeleid kom je er niet ver mee. Als we beweren dat gezondheid onbetaalbaar is zullen we als samenleving al snel, zeker gezien de inhaligheid van de farmaceutische industrie, tegen de limieten van ons budget aanlopen. 

Wanneer is een middel te duur?

We moeten dus, al is dat vervelend, een bedrag op een mensenleven plakken. Alleen dan kunnen we tegen een bedrijf zeggen dat zijn middel echt te duur is voor de gezondheidswinst die het oplevert. Als we dat doen dan kunnen we hard maken wat velen al vermoedden: dat veel geneesmiddelen echt te duur zijn voor de meerwaarde die ze bieden. Het Amerikaanse Memorial Sloan Kettering Cancer Centre bepaalde, uitgaande van een maximumbedrag per QALY van 100 duizend dollar, wat een correcte prijs zou zijn voor vijftig kankergeneesmiddelen. 

Hun conclusie is duidelijk: de meeste kankergeneesmiddelen zijn te duur. Soms zelfs vijf keer duurder dan hun waarde op basis van de gewonnen QALY’s. Dat geldt ook voor Zolgensma. Als een gewonnen QALY ons 150 duizend dollar waard is, mag Zolgensma maximaal 900 duizend dollar kosten – ongeveer de helft dus van de prijs die farmagigant Novartis er nu voor vraagt. 

En Remdesivir? Of de 2.340 dollar die Gilead ervoor vraagt een correcte prijs is, is momenteel nog niet eenvoudig te bepalen. We weten nog erg weinig over de toegevoegde waarde van dat middel. Het is dus nog onduidelijk of dat middel zijn geld waard is.  

Een gezond levensjaar in het VK: 30.000 pond aan geneesmiddelen

In het Verenigd Koninkrijk bepalen zulke analyses voor een groot gedeelte de maximumprijs die de overheid voor een geneesmiddel neertelt. Een gezond levensjaar – een QALY van 1 dus – mag daar 30.000 pond kosten. Voor elk nieuw geneesmiddel maakt een afdeling van het ministerie van Volksgezondheid, het NICE, een zogeheten health technology assessment.  Dat is een zeer uitgebreide analyse van de te verwachten gezondheidswinst van een medicijn, uitgedrukt in QALY’s. Als uit die analyse blijkt dat een medicijn meer kost dan 30.000 pond per gewonnen gezond levensjaar, wordt het niet vergoed. 

Farmaceuten weten wat ze maximaal kunnen vragen om nog in aanmerking te komen voor vergoeding en laten hun prijzen zakken

Dat werkt. Farmaceuten weten wat ze maximaal kunnen vragen om nog in aanmerking te komen voor vergoeding en laten hun prijzen zakken.^* Natuurlijk zijn bedrijven hier niet echt gelukkig mee. Ze klagen dat ze zo geen geld meer overhouden om te investeren in nieuwe baanbrekende middelen. En ze klagen niet alleen, ze lobbyen ook. 

Momenteel, nu de Brexit een feit is, onderhandelen de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk over een nieuw handelsakkoord. De farmaceutische industrie zit ook aan tafel. Hun eis:^* het opdoeken van NICE en zijn health technology assessments. Volgens PhRMA, de Amerikaanse belangenvereniging van farmaceuten, mogen ‘rigide kosten-batenanalyses niet de basis zijn om de waarde van een geneesmiddel te bepalen’. Met andere woorden: zij willen kunnen vragen wat de gek ervoor wil geven.

Toch zijn ook in de VS dit soort kosten-batenanalyses in opmars, al worden ze daar niet uitgevoerd door de overheid. In 2006 richtte Steven Pearson, een hoogleraar aan de universiteit van Harvard, een non-profitorganisatie op, ICER. Het doel: bepalen of geneesmiddelen hun geld waard zijn. 

Op basis van ongeveer dezelfde methode als het NICE in de UK bepaalt het ICER of geneesmiddelen een goede prijs-kwaliteitsverhouding hebben (minder dan 100 duizend dollar per gewonnen QALY) of niet (duurder dan 150 duizend dollar per QALY). In tegenstelling tot het NICE heeft het ICER geen echte macht; het kan de Amerikaanse overheid niet verbieden om een te duur geneesmiddel te vergoeden. Maar invloed heeft ICER wel. Amerikaanse verzekeringsfirma’s gebruiken de analyses, vaak met succes, om farmaceuten onder druk te zetten, zodat deze hun prijs laten dalen. 

Het zware geschut van de farmaceutische lobby

Als de farmaceuten denken dat hun winstmarges gevaar lopen, weet je wat er zal gebeuren. Dan wordt er gelobbyd. In dit geval betaalden enkele farmaceutische bedrijven een patiëntenorganisatie, Patients Rising. Die lanceerden een website, ICER-watch, die een aanhoudende stroom kritiek op de analyses van ICER richt.

Als de farma-industrie zoveel moeite doet om je in diskrediet te brengen, weet je dat je hun raakt waar het pijn doet

Hun methodologie zou wankel zijn, het ICER zou een pion van de verzekeringsfirma’s zijn en, natuurlijk, door ICER stierven er mensen omdat ze hun levensreddende middelen niet kregen. Als de farma-industrie zoveel moeite doet om je in diskrediet te brengen, weet je dat je hen raakt waar het pijn doet. In hun portefeuille.

Toen ik begin dit jaar met een aantal insiders uit de farma-industrie ging praten, was het beter gebruik van deze health technology assessments een suggestie die vaak terugkwam. Het was volgens mijn gesprekspartners een van de betere manieren om de stijgende geneesmiddelenprijzen onder controle te krijgen. Zij vroegen zich ook af waarom het Europees Medicijnagentschap, het EMA, geen mandaat kreeg om deze kosten-batenanalyses uit te voeren. 

Momenteel doet elk Europees land zijn eigen onderzoek, op basis waarvan het beslist om een medicijn al dan niet te vergoeden. Dat is absurd. Niet alleen omdat het dubbel werk is: als elk land zelf zijn analyse uitvoert versterkt dat ook de onderhandelingspositie van de farmaceutische industrie.

Geef het Europees Medicijnagentschap meer te zeggen over de prijs

Als een klein land als Nederland weigert om een bepaald geneesmiddel te vergoeden, kan de farmaceut dat land eenvoudig onder druk zetten: dan leveren ze het geneesmiddel gewoon niet. Pech voor de Nederlandse patiënt. Maar geen enkel bedrijf kan het zich permitteren om de hele Europese markt aan zich voorbij te laten gaan. Als alle Europese landen voet bij stuk houden, hebben farmaceuten niet veel keuze. Dan zullen ze hun prijzen wel moeten verlagen.

Het EMA is dan de logische keuze om die analyses te doen, aangezien deze geneesmiddelenautoriteit alle informatie over een nieuw geneesmiddel ter beschikking heeft. Als het EMA het mandaat krijgt om te bepalen welke pillen hun geld wel waard zijn en welke niet, moéten bedrijven hun prijzen wel laten zakken tot een redelijk niveau. 

Momenteel mag het EMA zich enkel uitspreken over de veiligheid en werkzaamheid van een geneesmiddel. Het heeft niets te zeggen over de prijs. Daar kan het EMA niets aan doen: zij voeren slechts uit wat de politiek hen oplegt.

En dus wil ik in een van mijn volgende stukken met die politiek gaan praten. Waarom breiden zij het mandaat van het EMA niet uit? Waarom laten ze het EMA niet bepalen of we genoeg QALY’s voor ons geld krijgen?

Lees verder